Biofarmaceutyki - narzędzia nowoczesnej terapii

fakultatywne

Wymagana jest podstawowa wiedza z biochemii.

w sali

Celem przedmiotu jest przekazanie wiedzy z zakresu projektowania, otrzymywania i zastosowania biofarmaceutyków, takich jak białka rekombinowane, przeciwciała monoklonalne, terapeutyczne kwasy nukleinowe, szczepionki nowej generacji oraz komórki stosowane w terapii. Studenci poznają mechanizmy działania biofarmaceutyków, technologie ich produkcji, oczyszczania i oceny aktywności biologicznej. W ramach zajęć laboratoryjnych zdobywają praktyczne umiejętności w zakresie biotechnologii molekularnej, opracowania procesu otrzymywania leku biologicznego oraz metod oceny jego jakości. Przedmiot rozwija kompetencje związane z samodzielną i zespołową pracą laboratoryjną, analizą wyników i wnioskowaniem zgodnym z aktualnym stanem wiedzy biologicznej i technologicznej.

Przedmiot obejmuje kompleksowe wprowadzenie do tematyki biofarmaceutyków – substancji biologicznie czynnych stosowanych we współczesnych terapiach chorób nowotworowych, autoimmunologicznych, genetycznych i zakaźnych. Studenci zapoznają się z różnymi klasami biofarmaceutyków, takimi jak: białka rekombinowane, przeciwciała monoklonalne, szczepionki nowej generacji (w tym mRNA), inhibitory punktów kontrolnych układu odpornościowego, czynniki wzrostu, interferony, enzymy terapeutyczne, komórki macierzyste i komórki modyfikowane genetycznie (np. CAR-T).

Program obejmuje zagadnienia związane z projektowaniem, ekspresją i oczyszczaniem biofarmaceutyków, a także z ich formulacją, podaniem i oceną aktywności biologicznej. Uwzględnione są również podstawy inżynierii genetycznej, technologie rekombinacji DNA, systemy ekspresyjne (bakterie, drożdże, linie ssacze), a także aktualne standardy jakościowe, rejestracyjne i regulacyjne (GMP, EMA, FDA).

W części praktycznej studenci nabywają umiejętności laboratoryjne w zakresie pracy z białkami, koniugacji przeciwciał, oceny czystości i aktywności biologicznej leków biologicznych, prowadzenia prostych testów in vitro oraz interpretacji wyników.

Cele przedmiotu:

• Przekazanie wiedzy na temat nowoczesnych biofarmaceutyków i ich zastosowania w terapii.

• Zaznajomienie studentów z procesem projektowania i otrzymywania leków biologicznych.

• Rozwinięcie umiejętności analizy danych eksperymentalnych oraz pracy zespołowej w środowisku laboratoryjnym.

• Zbudowanie świadomości znaczenia biofarmaceutyków w rozwoju nowoczesnej medycyny spersonalizowanej.

Zakres tematyczny:

1. Wprowadzenie do biofarmaceutyków – definicje, klasyfikacja, historia rozwoju.

2. Białka rekombinowane – produkcja, oczyszczanie, przykłady zastosowań klinicznych.

3. Przeciwciała monoklonalne i ich modyfikacje (koniugaty lekowe, fragmenty, nanociała).

4. Terapie komórkowe – CAR-T, komórki macierzyste, komórki APC.

5. Terapeutyczne kwasy nukleinowe – siRNA, mRNA, oligonukleotydy antysensowne.

6. Szczepionki nowej generacji – technologia mRNA, wektory wirusowe, adiuwanty.

7. Produkcja i formulacja biofarmaceutyków – systemy ekspresji, bioreaktory, stabilność.

8. Kontrola jakości i regulacje prawne – standardy GMP, wymagania EMA/FDA.

9. Nowe trendy – terapie genowe, immunoterapia, leki spersonalizowane.

10. Praktyczne aspekty oceny działania biofarmaceutyków – testy in vitro i metody instrumentalne.

Zajęcia prowadzone na SGGW, Centrum Immunoterapii Komórkowych

Całkowity nakład studenta: 125 godzin, w tym:

- uczestnictwo w wykładzie 30 godzin

- uczestnictwo w laboratorium 30 godzin

- konsultacje z prowadzącymi: 10 godzin

- przygotowanie raportów z ćwiczeń: 30 godzin

- przygotowanie się do egzaminu: 25 godzin

• Podstawy biotechnologii. Ratledge C., i Kristiansen C., PWN, 2011.

• Technologie biochemiczne. Wybrane technologie biofarmaceutyków i biokosmeceutyków. Bednarek I., D. Matczyńska D., D. Sypniewski D., Wydawnictwo SUM, 2016.

• Biofarmacja. Sznitowska M., Kaliszan R., Urban & Partner, 2014.

• New methods in monoclonal antibodies production and their applications. Bereta J., Wydawnictwo EJB, 2003.

• Biotechnology and Biopharmaceuticals. Transforming proteins and genes into drugs. Ho R., Gibaldi M., Wiley-Liss, 2003.

• Engineering of therapeutic proteins production in Escherichia coli. Kamionka M., Curr Pharm Biotechnol 2011; 12: 268-274.

• Przeciwciała monoklonalne w terapii celowanej. Powroźnik B., Kubowicz P., Pękala. Post Hig Med Dosw 2012; 66: 663-673.

• Biotechnologia farmaceutyczna. Müller R.H., Kayser O., PZWL, 2003.

Wiedza:

• Zna klasy i mechanizmy działania biofarmaceutyków.

• Rozumie etapy produkcji, oczyszczania i kontroli jakości leków biologicznych.

• Zna aktualne wyzwania technologiczne i regulacyjne związane z rozwojem biofarmaceutyków.

Umiejętności:

• Potrafi zaprojektować schemat otrzymywania prostego biofarmaceutyku.

• Umie zastosować podstawowe techniki biotechnologiczne i analityczne.

• Analizuje i interpretuje wyniki eksperymentów związanych z działaniem biofarmaceutyków.

Kompetencje społeczne:

• Rozumie znaczenie interdyscyplinarnej współpracy w rozwoju nowoczesnych terapii.

• Potrafi pracować zespołowo w środowisku laboratoryjnym.

• Przejawia odpowiedzialność w zakresie etycznego stosowania wiedzy biologicznej i medycznej.

Osoba studiująca zna i rozumie:

K_W16 wybrane, zaawansowane zjawiska i procesy chemiczne, fizyczne i biologiczne

Umie:

K_U02 zastosować odpowiednie metody, techniki, narzędzia badawcze i informatyczne konieczne dla wyjaśnienia postawionego problemu badawczego z obszaru inżynierii biotechnologicznej

Jest gotów do:

K_K01 ciągłego dokształcania się oraz samodzielnego wyszukiwania informacji w literaturze, także obcojęzycznej

Ocena końcowa przedmiotu opiera się na łącznej ocenie z dwóch komponentów:

1. Egzamin końcowy (60% oceny końcowej):

- forma: test jednokrotnego wyboru lub pytania otwarte (w zależności od ustaleń prowadzącego),

- zakres: materiał z wykładów oraz treści przekazane w ramach samodzielnej pracy z literaturą,

- kryterium zaliczenia: uzyskanie minimum 60% możliwych punktów.

2. Ćwiczenia laboratoryjne / seminaria (40% oceny końcowej):

- obecność i aktywny udział w zajęciach,

- wykonanie zadań laboratoryjnych zgodnie z instrukcją i zasadami BHP,

- przygotowanie sprawozdań lub raportów z doświadczeń (ocena merytoryczna, poprawność analizy danych, wnioski),

- zaliczenie kolokwium praktycznego lub teoretycznego (jeśli przewidziane)

Warunki zaliczenia:

• Obecność na co najmniej 80% zajęć laboratoryjnych (obowiązkowa).

• Uzyskanie pozytywnej oceny z komponentu praktycznego (ćwiczeń) jako warunek dopuszczenia do egzaminu końcowego.

• Ocena końcowa ustalana na podstawie ważonej średniej:

Egzamin (60%) + Ćwiczenia/Seminaria (40%)

nie dotyczy